Pierwszy mały pacjent z SMA otrzymał refundowany „najdroższy lek świata” Zolgensma. Kolejne niemowlęta są już zakwalifikowane do terapii

Minister Niedzielski przekazał, że w Instytucie Centrum Zdrowia Matki Polki w Łodzi lek na SMA Zolgensma został podany miesięcznemu chłopcu po badaniu przesiewowym. Dodał, że kolejne czworo niemowlaków jest już zakwalifikowanych do podania leku.

– To sukces programu walki z SMA – podkreślił minister zdrowia.

Zobacz także: Pionierskie dokonanie lekarzy – przeszczepili rocznej dziewczynce jelita i 4 organy.

Rdzeniowy zanik mięśni, czyli SMA (ang. spinal muscular atrophy), jest uwarunkowaną genetycznie rzadką chorobą układu nerwowego. Prowadzi do osłabienia i zaniku mięśni oraz znacznie obniżonego napięcia mięśniowego, a w konsekwencji do niepełnosprawności i przedwczesnej śmieci.

Od września na liście leków refundowanych jest Zolgensma – najdroższy lek na SMA, stosowany u dzieci. Warunkiem włączenia do programu lekowego jest m.in. wiek do 6. miesiąca życia w momencie podania leku oraz brak jakiegokolwiek wcześniejszego leczenia z powodu SMA.

Prof. Maria Mazurkiewicz-Bełdzińska, która jest neurologiem dziecięcym, kierownikiem Kliniki Neurologii Rozwojowej Uniwersyteckiego Centrum Klinicznego w Gdańsku, mówiła na posiedzeniu sejmowej Komisji Zdrowia, że w Polsce wszystkie dzieci z SMA mają zapewnione leczenie.

– Terapia genowa została zrefundowana po ogromnych dyskusjach. Jest przeznaczona dla pacjentów, dla których ma szansę być najskuteczniejsza, czyli do szóstego miesiąca życia, nieleczonych niczym wcześniej, będących pacjentami z przesiewu, który działa fantastycznie – wskazała.

Profesor dodała również, że im starsze dziecko, tym terapia genowa jest obarczona większym ryzykiem. W Polsce dostępne są też dwa inne leki przeznaczone dla chorych na SMA – terapia nusinersenem (lek Spinraza), który przeznaczony jest do podawania dooponowego przez nakłucie lędźwiowe. Leczenie nusinersenem u pacjentów, którzy nie mogą być nim leczeni ze względu na trudność podawania, dopełnia lek Evrysdi.

– Mieliśmy najpierw refundację leczenia Spinrazą. Wszyscy byliśmy zachwyceni, bo ta refundacja szła dość szeroką ławą. Teraz mamy refundację dwóch dodatkowych leków. I de facto, zamiast się cieszyć, podnoszony jest problem, który jest troszeczkę nieprawdziwy – dodała.

Prof. Mazurkiewicz-Bełdzińska odnosiła się do zarzutów o niesprawiedliwe traktowanie dzieci z SMA przez Ministerstwo Zdrowia, które refundacją najdroższego leku na świecie na SMA objęło tylko dzieci do 6. miesiąca życia.

– Rozumiem frustrację rodziców, którzy zbierają pieniądze na leczenie. Ale jestem neurologiem dziecięcym od ponad 30 lat i nie podpiszę się pod tym, by jeden pacjent brał dwie, lub nawet trzy terapie na raz, bo ja nie mam na to żadnych dowodów, że ja temu pacjentowi długoterminowo nie robię krzywdy – zaznaczyła, wskazując m.in. na brak danych o interakcji leków i terapii genowej. (PAP)

Czytaj także: Radość i rozpacz po refundacji najdroższego leku na SMA

Autorka: Aleksandra Kiełczykowska
ak/ joz/