TVN24/x-news
Na razie ta metoda terapii tzw. limfocytami T regulatorowymi jest jeszcze eksperymentalna, wszystko wskazuje jednak na to, że Agencja Technologii Medycznych i Taryfikacji Ministerstwa Zdrowia, która ją analizuje, oceni ją pozytywnie.
A NFZ będzie ją finansować w ramach specjalnego programu lekowego. GUMed szuka teraz funduszy na przeniesienie tego projektu z uczelnianych laboratoriów do produkcji na skalę masową. Jeśli się to powiedzie, wszyscy mali pacjenci w Polsce, którzy jej potrzebują (rocznie jest ok. 500), będą mogli z tej terapii skorzystać.
Stanie się ona również dostępna dla chorych dzieci z innych krajów, w której nie jest ona znana.
- Projekt Strategmed Tregs to trzy badania kliniczne mające na celu wprowadzenie do praktyki klinicznej leczenia limfocytami T regulatorowymi (Tregs) - tłumaczy dr Krzysztof Chlebus, pełnomocnik rektora GUMed ds. innowacji i transferu wiedzy. - Po pierwsze, u dzieci ze świeżo rozpoznaną cukrzycą typu I, po drugie - u pacjentów z rozpoznaniem stwardnienia rozsianego, po trzecie - u chorych po przeszczepie wysp trzustkowych. Pierwsze badanie kliniczne już się zakończyło.
Wstępne wyniki terapii u dzieci z nowo rozpoznaną cukrzycą typu 1 będących pod opieką Kliniki Pediatrii, Diabetologii i Endokrynologii, kierowanej przez prof. dr hab. med. Małgorzatę Myśliwiec, udowodniły, że preparat jest skuteczny i bezpieczny.
U większości dzieci można było zmniejszyć dawki insuliny, a w dwóch przypadkach - w ogóle z niej zrezygnować.
Remisję cukrzycy u 30 małych pacjentów lekarze obserwują już od trzech lat i mają nadzieję, że potrwa ona jeszcze długo. Standardowo, z wykorzystaniem znanych do tej pory metod, trwała ona najwyżej 6-9 miesięcy.
Metodę, dzięki której udało się stworzyć szczepionkę opóźniającą rozwój cukrzycy typu I (jest ona uwarunkowana genetycznie, więc najpewniej nie uda się jej uniknąć), opracował zespół prof. Piotra Trzonkowskiego z Zakładu Immunologii Klinicznej i Trasplantologii Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego.
- Dzięki grantom naukowym i wysiłkom zespołu prof. Piotra Trzonkowskiego, który wytwarza szczepionkę Treg w swoim laboratorium, lekarze są w stanie zaaplikować to leczenie jednemu, dwojgu pacjentom miesięcznie. Tymczasem ośrodki diabetologiczne w kraju kwalifikują do tej terapii w ciągu miesiąca ok. 30-50 dzieci - tłumaczy prof. Małgorzata Myśliwiec. - Metoda ta polega na pobraniu od dziecka o wadze co najmniej 30 kg (a więc w wieku ok. 9-10 lat) 250 ml krwi i wyizolowaniu z niej komórek regulatorowych. Z 250 ml krwi możemy wyizolować zaledwie 1000 takich komórek, to zdecydowanie za mało. Fenomen tej metody polega na tym, że komórki regulatorowe wskutek procesów w laboratorium zostają namnożone do miliardów. Po dwóch tygodniach od pobrania pacjent otrzymuje z powrotem własne komórki, ale w znacznie większej ilości.
Dzięki temu zdrowe komórki trzustki są chronione. Komórki regulatorowe T stanowią niewielką część limfocytów, ale są niezwykle ważne. Hamują one komórki układu odpornościowego, gdy te zaczynają niszczyć własne tkanki i komórki.
A tak właśnie dzieje w przypadku cukrzycy typu I, która jest chorobą autoimmunologiczną. W przypadku tej choroby komórki układu odpornościowego niszczą komórki Beta trzustki i tym samym przestaje ona produkować insulinę. Gdy 90 proc. komórek Beta ulega zniszczeniu, rozwija się cukrzyca typu I. Trwa to w sumie kilka, kilkanaście lat.
- Szczepionka Treg przeznaczona jest więc dla dzieci powyżej 9-10 roku życia (o wadze powyżej 30 kg) ze świeżo rozpoznaną cukrzycą - wyjaśnia prof. Myśliwiec. - Nie jest ona w stanie przywrócić życia zniszczonym już komórkom Beta trzustki, natomiast skutecznie chroni te, które pozostały. Dziecko może jeść co chce i żyć normalnie. Chroni też jego organizm przed hiper- i hipoglikemią, co oznacza, że nie będzie ono w przyszłości, gdy cukrzyca się rozwinie, narażone na powikłania w postaci retinopatii itd.
