Zosia czeka na najdroższy lek świata. 13,5 kg to granica, której nie można przekroczyć. Rodzice robią wszystko, by wygrała z SMA

Na długo przed wyznaczoną datą porodu wszystko było gotowe na przyjęcie Zosi. W domu, w małopolskiej wsi Skawinki, czekało łóżeczko, kocyk w sówki, pluszaki, gryzaki, ubranka w niemowlęcym rozmiarze.

Bardzo ucieszyłam się na wiadomość, że będę mieć córeczkę. Od samego początku pokochałam tę małą istotkę, która rozwijała się pod moim sercem. Mam już synka, więc wiadomość o tym, że teraz będę mieć córeczkę była dla mnie jeszcze lepsza – opowiada Klaudia Pająk, mama Zosi.

Jak mówi, ciąża przebiegała prawidłowo, wręcz książkowo.

Zosia urodziła się 4 maja – cała i zdrowa. W skali Apgar dostała 10 pkt. Byliśmy tak bardzo szczęśliwi – wspomina mama dziewczynki.

Rytm dziecięcych drzemek, spacerów, karmienia, do którego rodzina zaczęła się już przyzwyczajać, zakłócił niespodziewany telefon ze szpitala. Po urodzeniu Zosia miała robione badania przesiewowe. Trzeba było je powtórzyć, bo wyniki zaniepokoiły lekarzy. Ich podejrzenia się potwierdziły.

− U Zosi rozpoznano SMA. To był najgorszy dzień w moim życiu. Strach, który mnie wtedy ogarnął, trwa do dziś. Co będzie dalej? – pyta Klaudia Pająk.

SMA − trzy litery, których żaden rodzic nie chciałby usłyszeć. Oznacza rzadką chorobę genetyczną wynikającą z mutacji w genie SMN1. Powoduje ona stopniowe obumieranie neuronów w rdzeniu kręgowym odpowiedzialnych za skurcze i rozkurcze mięśni. Kiedy te nie są pobudzane, słabną i stopniowo zanikają. Prowadzi to do częściowego albo całkowitego paraliżu – także tych mięśni, które odpowiadają za przełykanie czy oddychanie. W Polsce z SMA żyje około 1 tys. chorych. Co roku choroba jest diagnozowana u 50 osób.

− Ciągle nie mogę uwierzyć w to, że w ciele Zosi czai się tak okropna choroba – mówi mama dziewczynki. I dodaje: − Na razie nie ma u niej żadnych objawów. Zosia jest kochana i uparta. Lubi być noszona na rączkach.

Paulina Dyrga, ciocia Zosi zaznacza, że dziewczynka miała ogromne szczęście w nieszczęściu, bo została poddana badaniom przesiewowym.

Urodziła się w maju, a badania w kierunku SMA są robione noworodkom w Małopolsce od marca. Dzięki temu choroba została wykryta od razu – mówi Paulina Dyrga.

Rodzina, zgodnie z rekomendacją lekarzy, zdecydowała się na natychmiastowe podjęcie leczenia preparatami refundowanymi w Polsce.

Na tę chwilę Zosia jest leczona zastrzykami do kanału kręgowego. Jest już po czterech dawkach – mówi ciocia dziewczynki.

Jest jednak inny lek, który dałby Zosi szansę na normalne życie. Tylko jedna dawka podana dożylnie. Problem w tym, że chodzi o specyfik, który nazywany jest najdroższym lekiem świata. Koszt? Ponad 9,3 mln zł.

To niewyobrażalna kwota. Nawet gdyby rodzina sprzedała cały majątek to i tak na nic. Na lek nie wystarczy. A to przecież jedna dawka podawana dożylnie. Wlew trwa około godziny – mówi Paulina Dyrga.

Producentem najdroższego leku świata (Zolgensma) jest szwajcarski koncern Novartis. To nowoczesna terapia. Jako pierwsza lek zatwierdziła Amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) w 2019 r. Początkowo terapię za miliony refundowały tylko Francja i USA (częściowo). Cena leku od razu była przedmiotem krytyki. Ale prezes Novartisu wyjaśniał, że inwestycja w lek jego firmy i tak się bardziej opłaca niż inne długotrwałe terapie na SMA, bo Zolgensmę podaje się raz.

Koncern wzbudził kontrowersje nie tylko za sprawą wypowiedzi przedstawicieli firmy. Po tym jak w 2020 r. zbiórka na chore dziecko z Belgii zyskała międzynarodowy rozgłos, dzięki czemu astronomiczną kwotę udało się zebrać w kilka dni, Novartis zdecydował, że zorganizuje losowania 100 z przeszło 1 tys. chorych na SMA. Szczęśliwcom ofiarował lek za darmo. Pozostali musieli gromadzić miliony na jego zakup.

Rodzina Zosi Pająk zbiórkę pieniędzy na lek dla dziewczynki założyła trzy miesiące temu.

Walczymy. Mamy w tej chwili 1,6 mln zł. Ale tak dużo jeszcze brakuje – martwi się Paulina Dyrga i dodaje, że taka zbiórka to ogromne poświecenie.

– Nasze życie diametralnie się zmieniło. Wszystko podporządkowane jest prowadzeniu zbiórki. Cierpią na tym inne nasze obowiązki, nasze rodziny – a sama jestem mamą trójki małych dzieci. Jednak w tej chwili Zosia jest dla nas najważniejsza.

Pod koniec sierpnia Minister Zdrowia poinformował, że od września Polska dołączy do krajów, które refundują najdroższy lek świata. W tej chwili pod różnymi warunkami jest on refundowany m.in. w Wielkiej Brytanii, Francji, Niemczech, Czechach czy na Węgrzech.

– Gdy to usłyszeliśmy, w domu był wybuch radości. Krzyczeliśmy, tańczyliśmy – opowiada Paulina Dyrga.

Trwało to kilka chwil, bo okazało się, że dla Zosi refundacji leku nie będzie. Choć nie skończyła sześciu miesięcy – a taki postawiono warunek – to zaczęła leczenie innym lekiem, co ją wyklucza z programu – wyjaśnia ciocia Zosi.

Informacja o tym, że będzie refundacja sprawiła, że zbiórka Zosi, jak i innych dzieci chorych na SMA, wyhamowała.

Dostajemy wiele wiadomości, o tym, że lek będzie refundowany, że już nie trzeba zbierać. Nawet gdy kwestujemy na festynach i piknikach podchodzą do nas ludzie i mówią, że już zbierać nie musimy, bo jest refundacja. Musimy cały czas tłumaczyć, że Zosi refundacja nie obejmie − mówi Paulina Dyrga.

Pomaga nam wielu ludzi, bo sami nie dalibyśmy rady. Skawinki to mała miejscowość, budżet okolicznych mieszkańców jest ograniczony. Wspierają nas sportowcy, którzy przekazują gadżety na aukcję, pomaga nam także Fundacja ORLEN. Liczy się dla nas każda złotówka – dodaje.

Marta Soluch, członkini zarząd Fundacji ORLEN nie ma wątpliwości, że rodzina Zosi znalazła się w bardzo trudnej sytuacji.

Kwota, którą musi zgromadzić jest nie do udźwignięcia. Fundacja ORLEN od ponad 20 lat niesie pomoc dzieciom wymagającym specjalistycznej opieki medycznej. Jesteśmy w kontakcie z rodziną, wspieramy ją w prowadzeniu zbiórki, wpłynął do nas też jej wniosek o darowiznę – tłumaczy.

− Zosia rośnie jak na drożdżach. Ma pięć miesięcy i już waży prawie 9 kg – mówi Paulina Dyrga i dodaje, że zwykle rodzice niemowląt cieszą się, gdy ich dzieci rosną, przybierają na wadze.

My drżymy, bo najdroższy lek świata można podać dzieciom, które nie przekroczyły 13,5 kg wagi. Czy zdążymy do tego czasu uzbierać pieniądze? Nawet nie biorę pod uwagę tego, że mogłoby się nie udać. Lekarz Zosi uważa, że dla niej ta terapia byłaby najlepsza. Nie ma jeszcze objawów, SMA zostało wcześnie wykryte. Ten lek to szansa na normalne życie. W przeciwnym razie już zawsze będzie musiała przyjmować zastrzyki do kanału kręgowego - podkreśla.

W rodzinie tli się jeszcze nadzieja, że Ministerstwo Zdrowia rozszerzy refundację także na te dzieci, które już rozpoczęły leczenie innymi preparatami.

O rozważenie tego proszę i błagam pana ministra. Tych dzieci jest niespełna 30 – mówi Paulina Dyrga.

Zbiórkę na leczenie Zosi można znaleźć na stronie: Zosia Pająk - zbiórka charytatywna | Siepomaga.pl

lena